La biotecnologica di Cambridge STORM Therapeutics raccoglie 56 milioni di dollari

      STC-15 è il primo inibitore di enzimi modificatori dell'RNA al mondo a raggiungere le sperimentazioni umane. La Fase 1 ha mostrato una regressione tumorale duratura in diversi sottotipi di sarcoma. Il finanziamento di 56 milioni di dollari della Serie C è interamente sostenuto da investitori esistenti, tra cui Pfizer Ventures e M Ventures.

      STORM Therapeutics, una biotech in fase clinica con sede a Cambridge che mira a modifiche dell'RNA per trattare il cancro, ha raccolto 56 milioni di dollari in un round di Serie C e ha somministrato il primo paziente in una sperimentazione clinica di Fase 2 del suo farmaco principale, STC-15, in indicazioni selezionate di sarcoma.

      Il round è stato finanziato interamente da investitori esistenti: M Ventures, Pfizer Ventures, Taiho Ventures LLC, IP Group plc, UTokyo Innovation Platform Co., Ltd. (UTokyo IPC) e Fast Track Initiative (FTI).

      STC-15 è un inibitore di piccole molecole per via orale di prima classe di METTL3 – un enzima che metila l'RNA messaggero e gioca un ruolo centrale nella differenziazione delle cellule staminali tumorali. È il primo inibitore di enzimi modificatori dell'RNA mai entrato in sperimentazioni cliniche umane, avendo avviato il suo studio di Fase 1 nel novembre 2022.

      Il 💜 della tecnologia dell'UE Le ultime novità dalla scena tecnologica dell'UE, una storia del nostro saggio fondatore Boris e alcune opere d'arte AI discutibili. È gratuito, ogni settimana, nella tua casella di posta. Iscriviti ora! METTL3 aggiunge un'etichetta chimica chiamata m6A all'mRNA, influenzando il modo in cui le cellule leggono le istruzioni genetiche; in alcuni tumori, questo processo viene dirottato per mantenere le cellule progenitrici maligne bloccate in uno stato proliferativo e indifferenziato. Inibire METTL3 interrompe questo processo, spingendo le cellule tumorali verso l'arresto del ciclo e la morte programmata.

      I sarcomi, tumori che sorgono da ossa o tessuti molli tra cui muscoli, grasso, cartilagine e vasi sanguigni, rappresentano l'1% dei tumori negli adulti e il 15% dei tumori pediatrici.

      Sono notoriamente difficili da trattare perché spesso mancano delle mutazioni driver o delle caratteristiche immunogeniche che rendono la maggior parte dei tumori solidi suscettibili a terapie mirate o immunoterapia.

      La tesi di STORM è che i sarcomi dipendano particolarmente dalla metilazione dell'mRNA guidata da METTL3 per la loro crescita e sopravvivenza, rendendoli un obiettivo biologicamente convincente per STC-15. Nella Fase 1, il farmaco ha dimostrato una regressione tumorale duratura in diversi sottotipi di sarcoma a livelli di dose tra 60mg e 200mg assunti tre volte a settimana.

      I risultati completi della Fase 1 sono attesi per essere presentati a una conferenza medica nel 2026.

      La sperimentazione di monoterapia di Fase 2 è progettata per supportare un potenziale percorso di approvazione regolatoria accelerata per STC-15 e per costruire una base per espandere lo sviluppo clinico in ulteriori indicazioni oncologiche. Il primo paziente è stato ora somministrato con successo. L'identificativo ClinicalTrials.gov della sperimentazione è NCT06975293.

      STC-15 è contemporaneamente valutato in uno studio di combinazione di Fase 1b/2 con LOQTORZI (toripalimab), un inibitore PD-1 di Coherus BioSciences, in tumori polmonari non a piccole cellule, carcinoma squamoso della testa e del collo, melanoma e carcinoma endometriale, una collaborazione annunciata a maggio 2025.

      Jonathan Trent, MD del Sylvester Comprehensive Cancer Center dell'Università di Miami e investigatore clinico della sperimentazione, ha dichiarato che il meccanismo di STC-15 “prende di mira i sarcomi nella loro vulnerabilità, riprogrammando le cellule maligne verso l'arresto del ciclo cellulare e l'apoptosi.”

      Il CEO di STORM, Jerry McMahon, ha descritto la somministrazione della Fase 2 come “una svolta fondamentale nell'affrontare i tumori caratterizzati da una differenziazione cellulare aberrante,” sottolineando il bisogno insoddisfatto nei sarcomi dove le opzioni esistenti rimangono limitate.