La biotecnológica de Cambridge STORM Therapeutics recauda $56 millones
STC-15 es el primer inhibidor de enzimas modificadoras de ARN del mundo en llegar a ensayos clínicos en humanos. La Fase 1 mostró una regresión tumoral duradera en múltiples subtipos de sarcoma. La Serie C de $56 millones está respaldada completamente por inversores existentes, incluidos Pfizer Ventures y M Ventures.
STORM Therapeutics, una biotecnológica en etapa clínica con sede en Cambridge que se enfoca en modificaciones de ARN para tratar el cáncer, ha recaudado $56 millones en una ronda de Serie C y ha administrado la primera dosis al paciente en un ensayo clínico de Fase 2 de su medicamento principal, STC-15, en indicaciones seleccionadas de sarcoma.
La ronda fue financiada completamente por inversores existentes: M Ventures, Pfizer Ventures, Taiho Ventures LLC, IP Group plc, la Plataforma de Innovación UTokyo Co., Ltd. (UTokyo IPC) y la Iniciativa Fast Track (FTI).
STC-15 es un inhibidor de molécula pequeña por vía oral de primera clase de METTL3, una enzima que metila el ARN mensajero y juega un papel central en la diferenciación de células madre cancerosas. Es el primer inhibidor de enzimas modificadoras de ARN en entrar en ensayos clínicos en humanos, habiendo comenzado su estudio de Fase 1 en noviembre de 2022.
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Los sarcomas, cánceres que surgen de huesos o tejidos blandos, incluidos músculos, grasa, cartílago y vasos sanguíneos, representan el 1% de los cánceres en adultos y el 15% de los cánceres pediátricos.
Son notoriamente difíciles de tratar porque a menudo carecen de las mutaciones impulsoras o características inmunogénicas que hacen que la mayoría de los tumores sólidos sean susceptibles a la terapia dirigida o la inmunoterapia.
La tesis de STORM es que los sarcomas dependen particularmente de la metilación de ARNm impulsada por METTL3 para su crecimiento y supervivencia, lo que los convierte en un objetivo biológicamente convincente para STC-15. En la Fase 1, el medicamento demostró una regresión tumoral duradera en múltiples subtipos de sarcoma en niveles de dosis entre 60 mg y 200 mg administrados tres veces por semana.
Se espera que los resultados completos de la Fase 1 se presenten en una conferencia médica en 2026.
El ensayo de monoterapia de Fase 2 está diseñado para apoyar un posible camino de aprobación regulatoria acelerada para STC-15 y para construir una base para expandir el desarrollo clínico en indicaciones oncológicas adicionales. El primer paciente ha sido administrado con éxito. El identificador del ensayo en ClinicalTrials.gov es NCT06975293.
STC-15 se está evaluando simultáneamente en un estudio de combinación de Fase 1b/2 con LOQTORZI (toripalimab), un inhibidor de PD-1 de Coherus BioSciences, en cáncer de pulmón de células no pequeñas, carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello, melanoma y cáncer endometrial, una colaboración anunciada en mayo de 2025.
Jonathan Trent, MD del Centro Integral de Cáncer Sylvester de la Universidad de Miami y un investigador clínico en el ensayo, dijo que el mecanismo de STC-15 "apunta a los sarcomas en su vulnerabilidad, reprogramando las células malignas hacia la detención del ciclo celular y la apoptosis."
El CEO de STORM, Jerry McMahon, describió la dosificación de la Fase 2 como "un avance crucial en el tratamiento de cánceres caracterizados por una diferenciación celular aberrante", señalando la necesidad no satisfecha en sarcoma donde las opciones existentes siguen siendo limitadas.
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