Aerska привлекла 39 миллионов долларов, чтобы помочь РНК-лекарствам достичь мозга

      Для семей, живущих с нейродегенеративными заболеваниями, самой трудной частью является не всегда диагноз. Это медленное разрушение, которое следует за ним: угасание памяти, изменение личности, уменьшение независимости.

      Это разворачивается тихо. Сначала забытые встречи. Затем повторяющиеся вопросы. Затем моменты, когда знакомое лицо больше не кажется знакомым.

      Болезнь не изолируется в одном теле. Она перестраивает жизни вокруг себя. Партнеры становятся опекунами. Дети становятся принимающими решения. Разговоры становятся короче. Терпение истощается. Вина проникает в душу за усталость, за желание, чтобы все было проще, за тоску по человеку, который все еще физически рядом.

      Нейродегенерация редко является историей одного пациента. Это семейное состояние, охватывающее кухни, больничные коридоры и годы, которые кажутся длиннее, чем должны.

      Базирующаяся в Дублине компания Aerska привлекла 39 миллионов долларов нового финансирования для борьбы с одной из самых больших научных преград, стоящих между пациентами и значимым лечением: доставкой передовых генетических лекарств в мозг.

      Раунд финансирования был совместно возглавлен EQT Life Sciences и age1, двумя инвесторами, известными поддержкой высокорисковых, высокоэффективных биотехнологий. Их ставка сделана не только на платформу, но и на возможность того, что болезни, которые раньше управлялись только на границах, в конечном итоге могут быть замедлены в своих корнях.

      Пересечение последней границы мозга

      Представьте мозг как дом с очень строгой охраной у двери. Эта охранная система, называемая гематоэнцефалическим барьером, защищает нас от вредных веществ в крови. Проблема в том, что она настолько строга, что также блокирует многие лекарства.

      Поэтому даже если ученые создадут умное лечение, которое может «выключить» вредный ген, связанный с такими заболеваниями, как болезнь Альцгеймера, препарат часто не может физически попасть внутрь клеток мозга, где он должен работать.

      Aerska пытается решить эту проблему доступа.

      Вместо того чтобы вводить лекарство непосредственно в мозг, что является инвазивным и рискованным, они разрабатывают способ доставить его через кровоток, как обычную инъекцию. Их технология действует как специальный пропуск, который позволяет лечению пересекать охранные ворота мозга. Оказавшись внутри, лекарство может снизить производство белков, вызывающих заболевание.

      Проще говоря, наука, позволяющая отключать плохие гены, уже существует. Трудная часть — доставка. Aerska строит транспортное средство для доставки.

      Ранний фокус компании включает генетические факторы заболеваний, таких как болезнь Альцгеймера и болезнь Паркинсона. Оба остаются неизлечимыми. Существующие препараты в основном управляют симптомами, а не изменяют ход ухудшения.

      RNA-интерференция, напротив, направлена на снижение производства самих белков, вызывающих заболевания. Это стратегия, которая затрагивает биологию на ранних стадиях, а не на поздних.

      Долговечность, но основанная на реальности

      Долговечность стала «американской мечтой» в европейской биотехнологии, однако большинство серьезных инвесторов смотрят меньше на продление жизни и больше на продолжительность здоровой жизни, годы, прожитые с ясностью и автономией.

      Это пространство, в котором Aerska позиционирует себя. Цель не в абстрактной бессмертии. Это больше времени дома, больше узнаваемых лиц и больше сохраненной достоинства.

      39 миллионов долларов будут направлены на доклинические исследования и ранние клинические этапы. Научные препятствия остаются значительными, и разработка неврологических препаратов смирила многих до этого. Но системная доставка РНК в мозг, если она будет доказана безопасной и эффективной, станет структурным сдвигом в подходе к этим заболеваниям.

      На данный момент Aerska представляет собой нечто более простое: европейская биотехнология, выбирающаяся на борьбу с одной из самых упрямых границ медицины, не с помощью постепенного контроля симптомов, а с амбициями изменить саму траекторию.