HexemBio raccoglie 10,4 milioni di dollari per una terapia di ringiovanimento con cellule staminali

      La biotech di Berkeley sta sostenendo un approccio pubblicato su Nature che ricrea l'ambiente embrionale in cui si formano per la prima volta le cellule staminali ematiche, piuttosto che riprogrammare chimicamente o geneticamente cellule invecchiate. Il suo programma principale mira al trapianto di midollo osseo nei tumori del sangue e ha ricevuto la Designazione di Farmaco Orfano dalla FDA.

      HexemBio è stata lanciata pubblicamente con un round di finanziamento seed di 10,4 milioni di dollari guidato da Draper Associates, con la partecipazione di SOSV, Seraphim e altri investitori. L'azienda con sede a Berkeley e New York sta sviluppando quella che descrive come la prima terapia di ringiovanimento delle cellule staminali ematiche, costruita attorno a una piattaforma chiamata Sacco Vitellino Umano Sintetico.

      Invece di modificare o riprogrammare chimicamente le cellule staminali ematopoietiche invecchiate, la tecnologia colloca temporaneamente le cellule proprie di un paziente in una versione ricreata dell'ambiente di sviluppo in cui emergono per la prima volta le cellule staminali ematiche nell'embrione, per poi restituirle tramite infusione endovenosa standard.

      Le cellule staminali ematopoietiche si trovano in profondità nel midollo osseo e danno origine a ogni cellula ematica e immunitaria nel corpo umano. Il loro declino con l'età è collegato a un'immunità indebolita, infiammazione cronica e maggiore suscettibilità a condizioni tra cui tumori del sangue e neurodegenerazione.

      I tentativi precedenti di invertire questo declino hanno tipicamente coinvolto la riprogrammazione dei fattori di trascrizione, trattamenti con citochine o editing genetico, approcci che possono spingere le cellule in stati instabili o comportare rischi per la sicurezza, che HexemBio afferma di evitare.

      Il Sacco Vitellino Umano Sintetico ricrea il microambiente che genera le prime cellule staminali ematiche del corpo durante lo sviluppo embrionale precoce. Il lavoro fondamentale a sostegno della piattaforma è stato pubblicato su Nature nel febbraio 2024, da un team guidato da Mo Ebrahimkhani dell'Università di Pittsburgh, con Samira Kiani e Joshua Hislop tra gli autori. Tutti e tre sono ora co-fondatori di HexemBio.

      Il programma clinico principale dell'azienda mira al trapianto di midollo osseo in pazienti con tumori del sangue, tra cui leucemia mieloide acuta e leucemia linfoblastica acuta.

      HexemBio ha ricevuto la Designazione di Farmaco Orfano dalla FDA per questa indicazione nel luglio 2025 e ha completato il suo incontro Pre-IND con la FDA nel gennaio 2026. I trial di prima in umani sono previsti per il 2027.

      La strategia normativa si concentra sui risultati del trapianto di midollo osseo perché l'invecchiamento stesso non è attualmente riconosciuto come un'indicazione normativa, una restrizione che ha plasmato il modo in cui diverse biotech adiacenti alla longevità hanno strutturato i loro programmi clinici iniziali.

      Il team fondatore comprende MIT, UC Berkeley, Harvard e Y Combinator. Gabriel Levesque Tremblay, un ex fondatore di YC e postdoc di UC Berkeley, è CEO. Samira Kiani, vincitrice del Presidential Early Career Award che si è formata al MIT, è CTO.

      Mo Ebrahimkhani, l'inventore della tecnologia sottostante e pioniere nella biologia dello sviluppo sintetico, è CSO. Joshua Hislop, il cui lavoro di dottorato ha contribuito direttamente alla pubblicazione su Nature, guida la piattaforma AI dell'azienda, che include strumenti proprietari chiamati YolkGPT e YolkScore. Samet Yildirim, un ex fondatore di YC con esperienza nello sviluppo di farmaci presso Boehringer Ingelheim, è chief business officer.

      Il consiglio consultivo include Robert S. Langer, Professore Istituzionale al MIT e co-fondatore di Moderna, che ha definito l'approccio "fondamentalmente diverso dalla riprogrammazione dei fattori di trascrizione o dall'editing genetico" e ha affermato che i dati iniziali erano "estremamente convincenti."

      Ulteriori consulenti includono Peter Barton Hutt, ex consulente capo della FDA e attuale membro del consiglio di Moderna; Joanne Kurtzberg della Duke University, uno dei principali clinici di trapianto di midollo osseo negli Stati Uniti; David Harris, fondatore della prima banca pubblica di sangue cordonale negli Stati Uniti; Felipe Sierra, ex direttore della Divisione di Biologia dell'Invecchiamento presso il NIH; Jens Nielsen, CEO del BioInnovation Institute; e George Church, professore di genetica presso la Harvard Medical School e co-fondatore di Colossal Biosciences.

      Il finanziamento seed sarà utilizzato per completare studi abilitanti IND e produzione GMP in vista del target di trial del 2027.